Positionnement des études en vie réelle dans le parcours de l’évaluation des produits de santé
D’abord, les chercheurs réalisent les études en vie réelle (RWE) dans le cadre du soin courant ; ce sont donc des études non-interventionnelles, ou observationnelles. On les oppose à un autre grand type d’études, les études interventionnelles. C’est à dire à l’essai randomisé contrôlé, qui nécessite une modifications des pratiques de soins.
Les principales différences en études en vie réelle (RWE) et les études interventionnelles
- L’essai randomisé contrôlé, c’est l’étape clé de l’évaluation d’un médicament avant sa mise sur le marché (c’est l’essai pivot). Ils ont élaboré sa méthodologie afin de contrôler les risques de biais dans l’évaluation de l’effet d’un produit de santé. C’est le principe du groupe contrôle, de la randomisation , et de l’aveugle . Par son design, il offre le meilleur niveau de preuve pour démontrer l’efficacité d’un produit de santé. Démonstration qui est indispensable pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché.
- L’essai randomisé contrôlé ne démontre une efficacité que sur une population sélectionnée, sur un nombre de critères d’évaluation limités. Se pose alors la question, de l’effet du produit en vie réelle, sur l’ensemble de la population traitée. Et sur des critères d’évaluation plus variés, dont des critères qui reflètent le ressentit du patient, avec une durée de suivi plus longue. C’est là la question à laquelle va répondre l’étude en vie réelle (RWE).
- Ils mettent en place les études de vie réelle pour apporter des informations complémentaires à la démonstration de l’efficacité. Ces études permettent, par exemple :
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- Ils décrivent les patients chez qui le produit est réellement utilisé.
- de décrire les conditions d’utilisation (sa place dans la stratégie thérapeutique, sa posologie … ),
- confirmer, dans la vraie vie, l’effet démontré dans les conditions expérimentales. Et d’évaluer l’effet sur de nouveaux critères cliniquement pertinents, sur des critères rapportés directement par le patients (PROs).
- évaluer les effets (efficacité et tolérance) au long cours
- étudier le parcours de soins et de fournir des données de consommations de soins au cours de l’exposition au traitement. Et de leurs coûts associés, pour l’assurance maladie par exemple.
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Ils appellent toutes ces études, qui apportent des informations sur un produit après sa mise sur le marché ou après son inscription sur la liste des produits et prestations remboursables, des études post-inscription. RWE
- En amont de l’accès au marché, les études en vie réelle permettent également d’apporter des informations sur la maladie (nombre de cas incidents et prévalents, morbi-mortalité, fardeau clinique et économique pour l’assurance maladie par exemple, …), et sur la stratégie de prise en charge de la maladie. Ils pourront présenter ces données aux autorités de santé pour justifier le fardeau de la maladie et discuter de l’impact attendu du produit en santé publique, estimer la population cible et apporter des éléments dans le cadre de la négociation du prix.
- Quelle que soit sa finalité, qu’elle soit comparative (par exemple, comparaison d’un groupe recevant un nouveau produit de santé à un groupe recevant un comparateur) ou purement descriptive, il est important de garder en mémoire que les études en vie réelle sont, par nature, sujettes à de nombreux biais qu’ils ne peuvent éviter en dehors d’un cadre expérimental. Un certain nombre de précautions peuvent toutefois permettre de limiter au mieux ces risque de bais (biais de confusion, biais d’indication, biais de mémoire, biais de mesure, biais de temps immortel…), en jouant en amont sur le design de l’étude ou en aval sur les analyses statistiques. L’ensemble de ces méthodes devront avoie été prévues au protocole. RWE
- Ils considéraient d’abord les études en vie réelle comme des études de faible niveau de preuve, mais maintenant ils les considèrent comme une étape clé de l’évaluation des nouveaux produits de santé. Ils les utilisent pour apporter des informations sur l’efficacité, la tolérance, les modalités d’utilisation, l’impact sur le fardeau de la maladie (clinique et économique) d’un produit de santé après sa mise à disposition et son utilisation dans le système de soins courants, et les décideurs en santé les reconnaissent et les demandent souvent.
