Utiliser les études en vie réelle pour optimiser la mise sur le marché d’un produit de santé

I - Introduction : Etudes Cliniques et Etudes en Vie Réelle

• Etudes cliniques et cycle de vie du médicament : études interventionnelles, études observationnelles, études post-inscription… ;
• La génération de données au cœur des préoccupations et des investissements des industriels du médicament. Qu’est-ce qu’un plan de génération de données ? Pourquoi ? Comment ? ;
• Impact des études cliniques et des RWE dans le développement du médicament.

II - Le rôle et la place des études en vie réelle dans l'accès au marché

• Le Dossier d’inscription en France : quelles études pour quels objectifs ? ;
• Contexte dans lequel une étude en vie réelle peut être réalisée (réglementation, préparation, robustesse) :
  • Sur initiative de l’industriel ;
  • Sur demande des autorités.
• Pourquoi les études en vie réelle se développent-elles si vite et quel est l’intérêt des industriels ? ;
• Pourquoi les entreprises achètent-elles des données sans réussir à les exploiter ? ;
• Les questions à poser avant de se lancer dans une étude en vie réelle :
  • Quel(s) objectif(s) à cette étude ? ;
  • Quelles sont les données manquantes dans mon dossier de départ ? sur le médicament ? sur l’expérience patient ou celle du PdS ? ;
  • Comment générer ces données manquantes ? ;
  • Comment délivrer ces données ?

III - En pratique : utilisation des études en vie réelle dans l'accès au marché

• D’après le guide méthodologique de la HAS « Études en vie réelle pour l’évaluation des médicaments et dispositifs médicaux » ;
• Comprendre les usages possibles des études en vie réelle dans un dossier de réévaluation :
  • Pour décrire les conditions d’utilisation : notions de population cible et population rejointe
  • Pour mesurer l’efficacité et les risques liés à l’utilisation du produit de santé en condition réelle d’utilisation : efficacité et pertinence de l’effet du produit
  • Pour estimer les scores d’utilité en vie réelle : collecte de données sur la qualité de vie des patients au cours d’un traitement, les sources de données (données primaires et données secondaires), les PROMs et PREMs
  • Pour mesurer la consommation de ressources : l’impact de l’écart entre la population cible et la population traitée sur la mesure et la valorisation des ressources consommées
  • Pour mesurer l’impact organisationnel du produit de santé : impacts sur l’organisation des soins, les pratiques professionnelles ou les conditions de prise en charge des malades
• Appréhender les attentes des autorités en matière d’études en vie réelle ;
• Comment intégrer et présenter ces données dans les dossiers d’accès au marché ? ;
• Identifier les bonnes pratiques d’utilisation des études en vie réelle et optimiser l’impact des données dans un dossier d’accès ;
• Illustration avec quelques exemples en oncologie/maladies rares.

IV - Checklist des points clés à vérifier pour intégrer une étude en vie réelle à vos dossiers d'évaluation ou de réévaluation

• Le protocole est-il pertinent ? ;
• Le type d’étude est-il en adéquation avec ce qu’on veut démontrer ? ;
• L’étude capitalise-t-elle sur des données préexistantes ? ;
• Les données collectées sont-elles robustes ? ;
• L’étude intègre-t-elle des auto-questionnaires patients ? ;
• Les données sont-elles publiées de façon transparente sur les sites dédiés ?

V - Atelier et cas pratiques : RWE dans la constitution des dossiers d'accès au marché

Chacun pourra apporter un cas pratique de son choix, pour discussion en groupe ou en sous-groupes

• Présentation de situations réelles se soldant soit par un échec soit par un succès :
  • Quelles bonnes pratiques ont été mises en œuvre ?
  • Quels axes d’amélioration peut-on identifier ?
• Quelles données sont susceptibles d’être appréciées par les autorités et pourquoi ? ;
• Comment les restituer pour constituer un dossier pertinent et impactant pour une évaluation favorable ?