I – Présentation des différents types de thérapies innovantes

• La notion de Advanced Therapy Medicinal Products
• Rappel des notions :
  • MTI, PTC, Thérapies cellulaires somatiques, Thérapies géniques, Ingénierie tissulaire, MTI combinés
  • Médicaments et non médicaments
  • Champs d’application thérapeutiques
• Quid des ARNm : peut-on les qualifier de Thérapies Innovantes ?

II – Cadre juridique et réglementaires des thérapies innovantes

• Statuts réglementaires :
  • Médicament, MTI et OGM, produits réalisés à partir de produits du corps humain (cellule souche, etc..)
  • Le statut des médicaments orphelins
  • La réglementation spécifique aux OGM
• Réglementations spécifiques aux thérapies cellulaires et thérapies géniques et spécificités liées à l’enregistrement
• Implications pour l’établissement au regard des BPF
• Focus sur les prérogatives du PR exploitant d’un MTI

III – Développement et production des MTI

• Complexité et challenges scientifiques posés par ces nouveaux principes actifs
  • Développement du procédé de production (principe actif et produit fini)
  • Développement pré-clinique (modèles animaux adéquats)
  • Développement clinique
• Risques et coûts associés
• Circuit pharmaceutique particulier

IV – Illustrations et perspectives

• Quelques exemples
• Emergence des technologies de l’ARNm : des Thérapies Innovantes exclusivement biologiques aux Thérapies Innovantes au sens large du terme ?