Etudes observationnelles
Les chercheurs réalisent une étude observationnelle ou non-interventionnelle, appelée aussi « Real World Study », sans intervenir dans les pratiques courantes des médecins et en restant le plus possible proches de la vraie vie. Etudes observationnelles
titre
1)Premièrement, pour garantir la pertinence méthodologique d’une étude en vie réelle, les médecins doivent prescrire le traitement étudié de manière habituelle. Cela signifie que les chercheurs ne doivent pas fixer à l’avance l’affectation du patient à une stratégie thérapeutique donnée par un protocole d’étude (pas de randomisation !). Les médecins doivent clairement dissocier la décision de prescrire le traitement de celle d’inclure le patient dans l’étude, comme cela serait le cas dans une étude de lancement de produit.
Par exemple, si habituellement le médecin prescrit pour les patients plus gravement atteints, le traitement X, mais notre étude s’intéresse au traitement Y, il ne faut pas changer ses habitudes pour inclure plus de patients sous Y. Etudes observationnelles
titre
2)Le deuxième point important est que les chercheurs ne doivent appliquer aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance aux patients.
Par exemple, dans les études cliniques sur le diabète on mesure HbA1c tous les 3 mois, mais dans une étude observationnelle on n’impose pas de délai pour voir en pratique réelle quels sont les temps de mesure. Etudes observationnelles
Ils autorisent les « Questionnaires » et « Enquêtes » qui s’intéressent à la:
- qualité de vie,
- à la fréquence des effets secondaires
- ou autres
titre
3)Enfin le troisième point concerne la représentativité de la population et la précision raisonnable de la description
L’objectif d’une étude observationnelle étant de décrire un paramètre d’intérêt. L’étude est robuste si l’échantillon est représentatif des patients de la population générale et la description est précise.
La représentativité : l’échantillon de patients inclus dans l’étude doit être représentatif de la population d’intérêt (sexe, âge, répartition géographique…)
Etudes observationnelles : Précision de la description
Dans une étude, il y a toujours un critère de jugement principal, qui nous intéresse .Ce critère doit être décrit et sa valeur estimée par l’étude.
Ce critère peut être :
- une fréquence (exemple : % de succès)
- une valeur moyenne (baisse de LDL cholestérol)
- une médiane de survie (survie globale de patients atteints d’un cancer)
La valeur « attendue » pour ce critère et cliniquement pertinente, par exemple la valeur de la médiane de survie attendue avec tel ou tel cancer, doit être documentée soit par les données de littérature, soit les résultats des études de phase III ou conseils d’experts. Etudes observationnelles
La précision de la description doit être raisonnable. Il s’agit de la demi-longueur de l’intervalle de confiance à 95%
Qu’est-ce qu’un intervalle de confiance ?
C’est un intervalle qui contient la vraie valeur dans la population générale d’intérêt avec une certaine probabilité (par exemple : 95% ).
Autrement dit si on constate une médiane de 3 mois de survie avec un IC de [1 à 5 mois] dans l’échantillon de patients ayant un type de cancer et inclus dans l’étude, il y a 95% de chance pour que la médiane de survie dans la population générale de patients ayant ce type de cancer en France soit quelque part entre 1 et 5 mois. Etudes observationnelles
Conclusion
Une étude observationnelle doit refléter la vraie pratique des médecins, notamment concernant le traitement prescrit et les examens à réaliser. Pour être robuste, doit être représentative de la population à décrire. Il faut bien définir les critères à estimer et avoir un nombre suffisant de sujets pour une description précise. Etudes observationnelles
