Implication des associations de patients dans le cycle de vie du médicament

Le cycle de vie du médicament

Le cycle de vie du médicament comprend des phases allant de la Recherche jusqu'à la commercialisation. implication des association de patients

La r&d intègre une phase de réflexion sur le besoin médical. Puis la recherche de cible d'intérêt pour le futur médicament ainsi que des tests en laboratoire.

Le développement clinique puis les études observationnelles en vraie vie incluent des patients tout au long de ce processus de validation de l'intérêt du médicament en répondant de façon optimale au besoin médical initialement identifié.

La dernière étape comprend :

• les autorisations
• et les évaluations avant la mise à disposition du médicament à tous les patients concernés.

L'ensemble de ces phases prend environ 12 ans avant la mise à disposition du médicament . Et le taux d'échec est élevé. Il faut tester environ 10 000 molécules pour obtenir 1 médicament.

L'intervention des patients

Les patients peuvent intervenir dès la phase de réflexion sur le futur médicament afin de mieux identifier les besoins et attentes des patients atteints d'une maladie présentant un besoin médical insuffisamment ou non couvert. implication des association de patients

Lors du développement clinique, les patients peuvent contribuer à l'élaboration du schéma des essais cliniques afin de mieux prendre en compte leur vécu et leur quotidien ainsi que sur le choix des échelles de qualité de vie, des critères de jugement pertinents. Ils peuvent participer également en tant que contributeurs sur le consentement, la faisabilité de l'étude, l'information et la clarté des documents mis à leur disposition.

Dans la phase d'évaluation par les autorités de santé, ils peuvent contribuer à anticiper la place du nouveau traitement dans la stratégie thérapeutique, lors d'études épidémiologiques de la maladie, le parcours de soins, la prise en charge, le fardeau de la maladie ou le reste à charge.

Une fois le traitement mis à disposition de l'ensemble des patients, ils peuvent participer au design des études observationnelles en vie réelle, à l'identification des critères pertinents pour les patients comme les Patient Reported Outcomes (PRO concernant la qualité de vie / PRO = résultats apportés par les patients).

Donc une implication tout au long du cycle de vie du médicament.

Les implications pour permettre la mise sur le marché du médicament

L'Agence Européenne du Médicament (EMA) délivre l'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) après avoir évalué le rapport bénéfice/risque. L'EMA permet aux patients de s'impliquer dans les processus suivants :

• Discussions sur les bénéfices et les risques en tant que membres du PRAC.
• Participation aux procédures de conseil scientifique/assistance au protocole lors des réunions de SAG
• Une initiative pilote impliquant les patients pendant les auditons orales précédant la prise de décision par le CHMP.

Les associations de patients ont également la possibilité d'influencer la législation nationale ou européenne au sujet de l'AMM via la CE.

Au niveau français avec l'ANSM:

• les associations de patients ou d'usagers du système de santé font partie intégrante des instances consultatives depuis 2019.

Par exemple, dans les 15 comités scientifiques permanents (CSP):

• On nomme au moins 1 à 3 représentants d'associations d'usagers pour une durée de 4 ans.
• ce qui représente environ 40 représentants et également lors de la mise en place de Comité Scientifique Temporaire (CST).

Le Comité CIPS dédié spécifiquement aux questions d'information et de communication sur les produits de santé est pluridisciplinaire.

Et réunit quatre fois/an :

• des représentants d'associations de patients,
• de professionnels de santé,
• d'agences étrangères
• et des experts en sciences sociales.

Les implications des associations de patients dans l'évaluation du médicament à la HAS

Depuis fin 2015, les représentants d'association de patients siègent au sein de la Commission de la Transparence avec un droit de vote (au nombre de 2) et depuis fin 2016, les associations de patients ont la possibilité de contribuer à l'évaluation  des médicaments.

Toute association de patients ou d'usagers peut soumettre :

• une contribution, en utilisant le questionnaire dédié mis à disposition par la HAS.

Chaque semaine, la HAS publie et actualise les tableaux qui contiennent:

• les informations sur les futures évaluations de médicaments avec la date limite de transmission des contributions.

A la fin de l'évaluation, les contributions sont publiées sur le site de la HAS.

Le rôle des associations de patients dans le cadre de la négociation du prix du médicament

Un Accord Cadre entre le CEPS et les associations de patients :

• a été renouvelé en mars 2022 et valide jusqu'en mars 2025.

Cet accord permet de définir les relations entre ces 2 instances avec un comité d'interface prévu au minimum 2 fois/an.

Les patients n'ont pas voix consultative ou délibérative, c'est seulement un accord de participation permettant des échanges approfondis entre les patients et le CEPS car le secret des affaires doit être maintenu.

L'objectif est la mise en exergue des préoccupations des associations de patients : sur les délais d'accès, prise en compte de la qualité de vie, et ils peuvent fournir des données.

Les associations peuvent venir en audition avec le laboratoire ou demander à être auditionnées ou également à l'initiative du comité.

Conclusion

Les associations de patients ont la possibilité de s'impliquer et de donner leur avis à toutes les étapes du cycle de vie du médicament mais il faut qu'ils soient en général très proactifs.