Recherche et découverte de molécules d’intérêt
La première étape est la recherche de nouveaux composés chimiques ou bio technologiques présentant des propriétés thérapeutiques. Cette étape dure environ 2 ans. Cycle de vie médicament
De nombreux essais identifient et valident des modèles in vitro et in vivo : Cycle de vie médicament
- les mécanismes physiopathologiques
- et la cible biologique d’intérêt thérapeutique.
La science translationnelle permet de faire le pont entre :
- la science fondamentale,
- les découvertes théoriques
- et d’accélérer le développement de la molécule présentant un potentiel thérapeutique.
On réalise des essais dans des modèles animaux représentatifs de la pathologie humaine
- sous le contrôle de comités d’éthique
- et on définit en particulier le protocole d’administration utilisé lors des études cliniques.
Cycle de vie médicament : Etudes précliniques et identification de candidats au développement
On évalue l’efficacité de la molécule et sa sécurité à doses actives thérapeutiques et à plus fortes doses.
On doit comprendre : Cycle de vie médicament
- comment le candidat-médicament fonctionne dans l’organisme,
- quel est son impact sur l’ensemble de l’organisme,
- et l’impact de l’organisme sur ce composé pour e l’administrer de manière efficace et sûre aux patients.
Ces étapes durent de 3 à 5 ans.
Cycle de vie médicament : Études cliniques et preuves de concept
Si les données de recherche et des études précliniques le permettent, le candidat-médicament entre ensuite en développement. L’étape la plus longue dont la durée est d’environ 6-8 ans, pilotée par des médecins « investigateurs ». Cycle de vie médicament
La réglementation encadre les études cliniques et nécessite une étroite collaboration entre les acteurs dès la Phase 1.
Toute étude clinique nécessite une phase de préparation qui aboutit à la rédaction d’un protocole de recherche. On soumet le projet à l’avis du CPP et à l’autorisation de l’ANSM.
La Phase 1 permet d’évaluer la sécurité du candidat médicament chez un petit nombre de volontaires sains. Seule exception : le domaine de la cancérologie où l’on administre le produit dès cette phase aux patients. On évalue alors la dose maximale tolérée, les effets secondaires potentiels et les risques associés au candidat médicament.
La Phase 2 permet principalement d’évaluer l’efficacité du médicament sur des groupes définis de patients souffrant de la maladie à traiter. Les symptômes ont-ils diminué ? Et dans quels groupes de patients ? Le protocole d’administration est-il optimal ? Cycle de vie médicament
La Phase 3 permet de confirmer les données d’efficacité dans une indication donnée et d’étudier précisément le profil de sécurité du candidat-médicament à une plus grande échelle.
Lors des études cliniques réalisées chez le patient, l’un des groupes peut recevoir un placebo ou le traitement standard efficace ce qui permet aux chercheurs et aux médecins de comparer le nouveau traitement et d’en évaluer et analyser l’utilité thérapeutique Cycle de vie médicament
Cycle de vie médicament : Soumission aux autorités de santé et mise sur le marché
Si les résultats cliniques sont positifs, toutes les données (brutes et analysées) générées par l’ensemble des études de recherche, précliniques et cliniques sont alors soumises aux autorités de santé sous la forme d’un dossier de soumission. Les autorités (EMA, FDA,…) évaluent alors précisément le bénéfice thérapeutique apporté par ce médicament en comparaison du traitement standard (s’il existe), dans des populations de patients bien définies, ainsi que sa marge thérapeutique.
L’autorisation de mise sur le marché délivrée par les autorités de santé est l’étape qui valide la valeur thérapeutique du médicament. Une fois l’AMM reçue, le médicament peut alors être commercialisé, prescrit et administré aux patients.
Au moment de la mise sur le marché le laboratoire est titulaire du brevet du médicament. L’invention pharmaceutique et donc l’innovation thérapeutique qu’elle représente a été brevetée par les chercheurs afin que son propriétaire ait le droit exclusif de fabriquer, vendre et distribuer le médicament pendant une période de 20 ans à compter de la date du dépôt de brevet.
Fabrication
La fabrication du médicament pour sa commercialisation nécessite des adaptations du procédé de fabrication pour permettre sa production à grande échelle. Les fabricants de matières premières et du produit fini sont soumis aux bonnes pratiques de fabrication et doivent respecter la réglementation des matières à usage pharmaceutique.
Post-commercialisation
La vie du médicament se poursuit post-commercialisation par une évaluation constante de son efficacité (possible extension d’utilisation à de nouveaux groupes de patients) et de sa sécurité car des effets secondaires ou des interactions médicamenteuses indésirables peuvent toujours apparaître chez certains patients.
C’est le rôle de la pharmacovigilance d’évaluer, prévenir et gérer les risques d’effets indésirables résultant de l’utilisation d’un traitement. Elle constitue donc un élément essentiel du contrôle de sécurité des médicaments qui peut impacter l’utilisation du médicament (population de patients plus restreinte par ex).
Conclusion
Les étapes qui constituent le cycle de vie du médicament impliquent de très nombreux métiers, inter-dépendants, au sein de l’industrie pharmaceutique mais aussi des équipes scientifiques académiques et les organismes gouvernementaux ce qui exige un partage accru de la connaissance et des données. Tous ces acteurs sont en effet en dialogue permanent. A ce titre, les nouvelles technologies numériques jouent désormais un rôle central dans la pratique des métiers de l’industrie pharmaceutique mais aussi dans la pratique médicale.
