Les renseignements essentiels

Détails de la formation

  • 9h30 - 17h30

    9h30 - 17h30

  • 1 expert LCA, Professeur de<br />
pharmacologie clinique

    1 expert LCA, Professeur de
    pharmacologie clinique

  • Taux de recommandation :<br />
100%

    Taux de recommandation :
    100%

La vie réelle des produits de santé (Real World Evidence / Real World Data) ouvre de nombreuses possibilités et enjeux pour les entreprises qui les exploitent. Ainsi, de plus en plus d’études dites « observationnelles » voient le jour.

Leur caractère « non interventionnel » n’exclut pas un cadre réglementaire clairement défini et des protocoles spécifiques à mettre en place et qui sont traités dans un autre module « Etudes observationnelles : Comprendre le cadre juridique et réglementaire »

Avoir une vision complète des problématiques et des solutions à mettre en œuvre pour produire des résultats solides (real word evidence) sur l’efficacité et la sécurité des traitements à l’aide d’études observationnelles (real world data) reste aujourd’hui un véritable défi pour les industriels.

La fiabilité de ces études ne dépend pas tant de l’origine des données que de la méthode utilisée.

Souvent challengées par les professionnels de santé sur leur robustesse, ces études requièrent un niveau de preuve de plus en plus proche de celui des études de phase III.

Cette formation permettra de :

  • Comprendre les types d’études, méthodologies et designs possibles
  • Identifier les points forts et points faibles d’une étude en vie réelle et développer une approche de contrôle des biais
  • Appréhender les attentes des agences en matière d’études
  • Comprendre les attentes et objections des professionnels de santé sur la présentation des études en vie réelle
Michel Cucherat
Consultant et Professeur de pharmacologie clinique à l'Université Claude Bernard Lyon 1

Michel Cucherat est médecin pharmacologue, et biostatisticien
Ses cen...
  • Affaires scientifiques et médicales
  • MSL / RMR
  • Chefs de projet RWE / RWD
  • Toute personne susceptible de prescrire la réalisation d’une étude observationnelle (spécification d’un cahier des charges assurant que l’étude pourra produire des résultats suffisamment fiables pour servir de RWE)
  • Toute personne souhaitant approfondir sa connaissance méthodologique des études en vie réelle pour en faire une évaluation critique, déterminer la portée réelle des résultats obtenus et leur utilisation possible

Méthodes mobilisées :

  • Apports théoriques
  • Echanges et partage d’expérience
  • Séance de questions-réponses
  • Remise d’un support de formation

Évaluation et suivi :

  • En amont de la formation : auto-évaluation (questionnaire en ligne)
  • Au début de la formation : tour de table et expression des attentes
  • À l’issue de la formation : évaluation des acquis des stagiaires (QCM corrigés), évaluation de la formation (questionnaire de satisfaction) et remise d’une attestation de formation individuelle

Délai d’accès : Clôture des inscriptions 24h avant la session, ou lorsqu’un quota de 15 personnes est atteint.

Référent pédagogique : Cédric Lalanne – support@emfps.fr / 06 79 08 13 74

Au choix :

  • Spaces La Défense, Le Belvédère, 1-7 Cr Valmy, 92800 Puteaux
  • Ou classe virtuelle

Les lieux de formation sont accessibles aux personnes en situation de handicap; les personnes en situation de handicap qui souhaiteraient s’inscrire à cette formation sont priées de se rapprocher de nos équipes

Référent handicap : Cédric Lalanne – support@emfps.fr / 06 79 08 13 74

Les sujets abordés

Le programme

I. Scope : Obtenir des preuves avec les études observationnelles, pourquoi ? comment ?

  • Concerne uniquement l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des traitements (comparative effectiveness)
  • Terminologie RWD, RWE, études observationnelles, études non randomisées

II. Typologies des différentes études observationnelles d’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments

  • Typologie en fonction du design (études de cohortes, cas témoins, etc.)
  • Typologie en fonction de la source de données (données ad hoc, bases de données, cohortes collections, registre, dossier médicaux, chart review)
  • Etudes rétrospectives/prospectives

III. Situations actuelles avec les études observationnelles pour l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des traitements

  • Une faible reproductibilité des résultats
  • Des méthodologies fragiles conduisant à des études peu fiables
  • Une forte réticence des médecins, des sociétés savantes et des agences
  • Une méthodologie qui évolue très rapidement
  • Comment faire dans le futur pour obtenir des preuves tout aussi solides que celles produites par les RCT avec les études OBS

IV. Caractéristiques méthodologiques attendues pour les RWE (Real World Evidence)

  • Etude de confirmation d’hypothèses, absence de HARKing
  • Absence de p hacking (protocole enregistré, plan d’analyse statistique établi a priori, etc.)
  • Le biais de publication, le selective reporting, les spins de conclusion
  • Contrôle du risque alpha global
  • Absence de confusion
    • Définition du phénomène de confusion et des facteurs de confusion, conséquence pour la génération de preuve du bénéfice clinique
    • Principe de la correction de la confusion (ajustement, analyse conditionnelle)
    • Les principales méthodes (restriction, matching, stratification, pondération, modélisation, G-computation, etc…)
    • Le score de propension et son utilisation
    • Détermination des facteurs de confusion potentiel (réseaux de causalité, DAG), notion de confusion variant avec le temps
    • Démonstration de l’absence de biais de confusion résiduelle (hypothèse fondamentale NUC, contrôle négatif, analyse quantitative du biais, E value)
  • Absence de biais de sélection
    • Mécanisme du biais de sélection (temps d’immortalité, déplétion des susceptibles, etc.)
    • Solution : new user design, définition du t0, inférence causale
  • L’émulation d’un essai cible
  • Estimands de causalité (différence matching, pondération, ajustement), petite intriduction à l’inférence causale
  • Contrôle des autres biais des études observationnelles
    • Présentation de l’outil d’évaluation du risque de biais ROBINS-I
    • Biais de classification
    • Biais de mesure
    • Biais liés aux données manquantes
    • Biais de déviation au traitement (analyse en ITT, en traitement reçu)
    • Biais de selective reporting
    • La démonstration de l’absence de biais par les analyses de sensibilités
  • Assurer la reproductibilité, les approche multibases
  • Pertinence clinique des résultats (idem essai clinique)

V. Guide de lecture critique et cas pratiques

Les tarifs

PRÉSENTIEL

1100€ HT

DISTANCIEL

990€ HT
Encore un doute ?

⭐ ⭐ ⭐ Ils témoignent ⭐ ⭐ ⭐

Expertise des intervenants.
Pierre-Marie A., Medical Science Liaison
GEDEON RICHTER
Distanciel clair et synthétique. Variété des sujets abordés. Qualité des intervenants.
Audrey D., Market Access Manager
INCYTE
Les aspects théoriques et pratiques ont été couverts. Un intervenant expert par sujet. Support très bien construit.
Amandine L., Responsable affaires réglementaires
MSD FRANCE