L’avis de la commission de la transparence (CT)
La Commission de transparence rend les avis par médicament et évalue les indications une par une.
On peut admettre certaines indications au remboursement et d’autres non.
Un avis de la CT comprend plusieurs parties :
- Ces parties reprennent celles du dossier de transparence que l’industriel a déposé quelques mois auparavant.
La 1ère partie de l’avis est une synthèse de l’ensemble des informations comme :
- L’avis favorable ou non au remboursement et pour quels patients
- L’indication concernée par la demande
- Le SMR, l’ASMR, l’intérêt de Santé Publique, la place dans la stratégie thérapeutique et la population cible.
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Ensuite, on détaille chaque partie :
- Le besoin médical reprenant la description de la maladie, son diagnostic et sa prise en charge en France. A la fin de ce chapitre, une conclusion permet de mettre en évidence le besoin médical partiellement ou non couvert.
- Les comparateurs cliniquement pertinents du médicament concernent les médicaments ou toutes autres thérapeutiques non médicamenteuses (dispositif médical, actes…) qu’on peut proposer au même niveau de la stratégie et qu’on destine à être utilisées dans la même population visée que celle de l’AMM.
- L’analyse des données disponibles. Il s’agit des données cliniques soumises par l’industriel. On présente l’ensemble de ces données d’efficacité avec des tableaux méthodologiques puis on détaille les résultats par critères de jugement.
- Une partie spécifique sur les données de qualité de vie issues des essais et une dernière partie concerne la tolérance.
A l’issue de cette partie descriptive, l’avis de la Commission de transparence présente :
- un résumé et une discussion de l’ensemble des données disponibles.
Ensuite, on définit la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
Les conclusions de l’avis Commission de transparence
La Commission de transparence considère l’ensemble des données produites et après débats et votes en séance conclut sur :
- Le SMR en reprenant l’ensemble des critères du SMR : gravité de la maladie, visée du nouveau médicament, le rapport efficacité/effets indésirables, les alternatives thérapeutiques, la place dans la stratégie thérapeutique et l’intérêt de santé publique. La CT considère que le SMR est suffisant et donne un avis favorable au remboursement.
- On qualifie l’ASMR de I à V. L’ASMR peut-être libellée par rapport au comparateur de l’étude ou dans la stratégie thérapeutique. Le libellé précise également la population ou la sous-population de l’indication susceptible de bénéficier du progrès thérapeutique.
- La dernière partie de l’avis concerne la population cible calculée selon les données d’incidence et/ou de prévalence disponibles dans la littérature scientifique afin d’estimer le nombre de patients français qui pourrait bénéficier de ce nouveau traitement.
- Parfois l’avis comprend des demandes ou des recommandations de la CT. Les recommandations peuvent par exemple, être l’instauration d’un traitement doit se décider lors de réunions de concertation pluridisciplinaire (RCP).
L’avis de la CT est la 1ere étape du process d’évaluation en France. Et qui aura des impacts sur les étapes suivantes.
Les impacts de l’avis de la CT sur l’accès au marché d’un médicament
- Comme évoqué, le SMR a un impact sur le remboursement et son taux mais également sur l’inscription sur la liste en sus pour les médicaments hospitaliers. Dans le cadre du décret de décembre 2021, la 1ere condition à remplir pour accéder à la liste en sus est d’avoir obtenu un SMR important. La liste en sus permet d’inscrire des médicaments hospitaliers onéreux sur une liste « spéciale » appelée Liste en sus ou liste hors T2A ou hors GHS et pour cela, il faut remplir plusieurs conditions dont l’obtention d’un SMR important.
- La qualification de l’ASMR a également un impact sur l’accès à la liste en sus, avec une ASMR de niveau I à IV, l’accès à la liste est assuré sans condition. En cas d’ASMR V, le comparateur du médicament listé dans l’avis CT doit être inscrit sur cette liste, sinon il n’y aura pas d’accès et donc pas de prise en charge par l’Assurance Maladie pour ce nouveau médicament hospitalier. L’ASMR est le déterminant majeur dans le cadre de la négociation du prix.
- La liste des comparateurs cliniquement pertinents cités dans l’avis CT, au-delà de son impact sur l’accès à la liste en sus en cas d’ASMR V, sert aussi de base de tarification pour les négociations du prix du nouveau médicament.
- La population cible de l’avis est également prise en compte par le Comité économique des produits de santé (CEPS) afin de définir l’impact budgétaire de ce traitement.
- Les recommandations et les demandes stipulées dans l’avis CT sont à prendre en considération surtout quand il s’agit de mettre en place un registre ou une étude post-inscription afin d’obtenir des données complémentaires lors d’une réévaluation. La réévaluation peut-être à l’initiative de l’industriel ou à la demande de la CT ou du ministère de la Santé et avoir à termes un impact sur le prix du médicament en fonction des résultats obtenus.
L’avis CT et donc l’évaluation du médicament est une étape stratégique décisive dans le processus de l’accès au marché.
L’optimisation de l’évaluation d’un médicament par la Commission de transparence
Pour optimiser l’évaluation d’un médicament par la CT, l’industriel a plusieurs possibilités :
- Demander une rencontre précoce afin d’échanger sur le schéma d’une future étude clinique
- Demander un accès précoce si les conditions sont remplies
- Détailler le besoin médical non couvert et prouver que le nouveau médicament va répondre à ce besoin sur la base des données cliniques disponibles
- S’assurer que le comparateur de l’étude est cliniquement pertinent et l’essai méthodologiquement robuste
- Bien préciser la place dans la stratégie thérapeutique de ce nouveau médicament
https://www.has-sante.fr/jcms/c_412210/fr/commission-de-la-transparence
