Accès dérogatoires
Il s’agit d’un mode d’accès au marché pour des traitements innovants. N’ayant pas encore l’AMM et/ou n’étant pas encore sur le marché. On présume que l’efficacité et la sécurité d’emploi sont favorables. accès dérogatoire
Et qui peuvent répondre à un besoin pour des patients atteints :
- de pathologies graves ou rares,
- pour lesquelles aucun traitement approprié ne dispose d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).
Système appelé les Autorisations Temporaires d’Utilisation :
- existant depuis le décret du 8 juillet 1994,
- On a réformé le dispositif en juillet 2021.
On parle désormais des Autorisations d’Accès précoce (AAP) et des Autorisations d’accès compassionnel (AAC).
Définition et circuite des AAP et AAC
La HAS accorde les AAP pour les médicaments :
- que l’on présume innovants et destinés à être commercialisés.
- dans l’indication pour laquelle il existe des données cliniques disponibles ou en cours de recueil.
Deux types d’AAP se distinguent :
– les AAP pré-AMM ou AP1
– et les AAP post-AMM ou AP2.
La HAS subordonne l’octroi d’un AAP au respect d’un Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD).
L’ANSM octroie les AAC lorsqu’on n’envisage aucun développement du médicament dans une indication donnée.
Une rénovation pour promouvoir l’innovation
D’après les rapports de la Haute Autorité de Santé relatant des bilans à dix mois et à 2 ans de mise en place du dispositif, on a déposé 160 demandes entre juillet 2021 et juillet 2023, et rendu 50 décisions à 10 mois et 125 décisions à 2 ans, aboutissant à une AAP dans 78 % des cas. Au total, 98 médicaments innovants ont pu bénéficier aux patients, à l’hôpital sauf pour un médicament dans le cadre du Covid 19, qui a été exceptionnellement en pharmacie de ville.
Les changements engendrés pour les pharmaciens hospitaliers par la réforme des accès dérogatoires du 1 juillet 2021
Les changements au quotidien sont nombreux pour les pharmaciens hospitaliers, notamment pour les accès précoces, et ce à chaque étape.
Pour les modalités d’inclusion : la demande d’inclusion se fait via une plateforme digitale
Médecin et pharmacien doivent s’y connecter à tour de rôle, des codes d’accès nominatifs et sécurisés par de multiples codes sont à créer.
Nous comptons quasiment autant de plateformes différentes que de médicaments en accès dérogatoires.
Les profils nominatifs d’accès aux plateformes sont difficilement compatibles avec le fonctionnement des équipes hospitalières qui travaillent collectivement et se remplacent régulièrement pour assurer une continuité de prise en charge médicale et pharmaceutique. Dans certains cas, les laboratoires acceptent l’utilisation d’une adresse mail générique, qui simplifie grandement le travail en équipe.
Au sein de l’équipe de pharmaciens, nous avons créé des outils de type tableau récapitulatif des différents liens et mots de passe.
Plateforme PLAGE-PASREL
La mise en place de la plateforme PLAGE-PASREL créée par l’Agence Technique de l’Information sur l’Hospitalisation (ATIH) permet une connexion centralisée pour toutes les plateformes. Ce lien vers PLAGE-PASREL est effectif pour plusieurs AAP mais reste à établir pour de nombreux laboratoires. Un accès par des personnels non médicaux est désormais possible.
Les modalités de commande : sont complexes avec des spécificités souvent propres à chaque médicament, selon son cout ou gratuité d’une part, et selon les circuits définis par chaque laboratoire d’autre part. Elles sont toujours nominatives (c’est-à-dire pour un patient donné) et, dans la plupart des cas, à renouveler chaque mois. Ceci est contraignant pour les pharmaciens car les délais d’initiations et de renouvellement d’ordonnance de chaque patient ne sont quasiment jamais synchronisés pour l’ensemble de la cohorte.
A chaque changement de statut : par exemple d’AAC vers AP1 ou d’AP1 vers AP2, l’ensemble des codes du produit sont modifiés et le paramétrage est à refaire dans les logiciels de la PUI.
De plus le conditionnement du médicament change lors du passage de l’AAC ou AP1, en AP2 (conditionnement commercial en AP2).
Le financement prévu
Pour y répondre, une indemnisation de 200 à 500 € selon le type de suivi et la complétude des données a été prévue dans l’arrêté du 15 avril 2022. Une convention doit avoir été préalablement signée entre le laboratoire, par le directeur de l’établissement, le directeur de la Commission Médicale d’Etablissement et le pharmacien gérant de la PUI.
L’indemnisation proposée parait faible au regard du travail supplémentaire engagé par les professionnels de santé pour ces circuits, du nombre croissant de médicaments en AD et de patients qui en bénéficient. Un renforcement des équipes est absolument nécessaire faisant appel à des attachés de recherche clinique ou des ingénieurs cliniques.
Conclusion
Si la réforme des AD semble avoir porté ses fruits d’un point de vue de l’innovation (augmentation du nombre de médicaments avec un ASMR III), il reste une marge de manœuvre pour optimiser sa lisibilité et pour simplifier le dispositif pour les professionnels des établissements de santé.
Le retour d’expérience mené par nos instances avec l’ensemble des acteurs du circuit a permis de synthétiser les problèmes recensés par chacun et de poser les jalons de premières solutions de simplification. Les actions concrètes de simplification au quotidien restent très attendues.
Références bibliographiques
Décret n° 2021-870 du 30 juin 2021 fixant les délais mentionnés aux articles L. 5121-12 et L. 5121-12-1 du code de la santé publique et à l’article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale. Disponible sur https://www.legifrance.gouv.fr jorf/id/JORFTEXT000043728411
Accès précoce des médicaments : un bilan positif après deux ans de mise en place du dispositif (has-sante.fr). Disponible sur https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2023-10/synthese_aap_2ans.pdf
Renne M, Maquin G, Rosant D, Villier M, Seron A et al. Retour d’expérience d’un CHU à un an de la réforme « simplifiée » des accès dérogatoires : une complexification pourtant croissante pour les professionnels de santé. J. Pharma Clin, 2022 ; 41(4) : 149-57.
Arrêté du 15 avril 2022 relatif au modèle de convention prévu aux articles R. 5121-70, R. 5121-74-5 et R. 5121-76-6 du code de la santé publique.
