Les études en vie réelle (RWE)

Une étude en vie réelle (RWE)

Est une étude observationnelle réalisées à partir de « données de vie réelle », ou « données de soins courants ». Le plus souvent après l’AMM (ou l’inscription sur la liste des produits remboursable) d’un médicament ou d’un DM. RWE

Elles sont mises en place pour évaluer :

• l’efficacité,
• la tolérance,
• les modalités d’utilisation de ces produits nouvellement disponible,
• ou encore les caractéristiques des patients qui reçoivent ces produits dans un contexte de soins courants.

Elles peuvent également fournir des données médico-économiques, et de parcours de soins . C’est notamment le cas des études réalisées sur la base de données de l’Assurance Maladie, le SNDS.

La mise en place d’une étude en vie vie réelle (RWE)

Il y a deux options pour disposer de données de suivi d’un patient en vie réelle :

• soit de manière prospective,
• soit de manière rétrospective.

Les deux options présentent des avantages et des inconvénients. Mais la disponibilité des données et les aspects logistiques qui vont guider le choix entre les deux options. Le choix des bonnes sources de données, est une étape clé du succès d’une étude en vie réelle. RWE

Finalement, il y a 3 possibilités pour disposer des données de vie réelle :

• • La 1^ère possibilité : toutes les données dont j’ai besoin sont déjà collectées dans le cadre du soin courant, ou dans un registre ou une cohorte.
  • La 2^ème possibilité : les données dont j’ai besoin ne sont pas déjà disponibles (et c’est le cas de la qualité de vie, de la satisfaction ou de la préférence des patients, par exemple), je vais devoir mettre en place une étude prospective pour collecter ces données, sans toutefois modifier la prise en charge du patient !
  • La 3^ème possibilité: je mixe les deux : rien ne n’empêche, si certaines données dont j’ai besoin doivent être collectées, de mettre en place une étude prospective et de l’enrichir avec des données secondaires (par exemple pour décrire les caractéristiques ou l’historique du patient), ce qui allègera également la collecte de données de mon étude.

Les sources de données de soins courants pouvant être utilisées

Lorsqu’elles ne sont pas collectées prospectivement, les données de soins de routine peuvent provenir : RWE

• • de bases de données utilisées pour le soin des patients, tel que :
    – le dossier médical informatisés,
    – les systèmes d’information hospitaliers
    – et entrepôts de données, ou encore des objets connectés,
  • ou de bases destinées à la recherche sur des maladies ciblées, tels que les registres ou les cohortes,
  • ou encore de bases développées pour le remboursement des soins, réunies en France dans le Système National des Données de Santé (le SNDS). C’est la base de l’Assurance Maladie qui contient les informations sur les soins remboursés de plus de 99% de la population française.

Il y a une méthode très intéressante en pleine expansion, qui permet de mutualiser ces bases de données. C’est le couplage ou de chaînage de bases de données au niveau individuel.

Grâce à ces méthodes, on peut utiliser les données issues de plusieurs sources de données pour un même patient =  l’enrichissement de données.

Par exemple, les données de consommations de soins de l’AM sont chaînées à des données cliniques d’une cohorte pour étudier le parcours de soins  et les aspects médico-économiques.

Elles peuvent également fournir des informations sur les patients perdus de vue, ou même apporter des critères d’évaluation complémentaires. Et elles ouvrent encore de nombreuses autres perspectives très intéressantes.

Conclusion

• une étude en vie réelle (RWE) = une étude observationnelle  réalisée à partir de données de vraie vie.
• Une fois que j’ai identifiés les données dont j’ai besoin pour évaluer mon produit, un point stratégique majeur et qui ne doit pas être négligé, va être le choix de ma source de données, qui va conditionner le succès de mon étude.
• Dans un premier temps, je vais tenter d’identifier les sources qui me permettront de disposer des données dont j’ai besoin, et je peux envisager un couplage de base pour réunir toutes ces données,
• Mais une donnée de vie réelle n’est pas nécessairement disponible dans une source de données, et si j’ai besoin de mettre en place une collecte de données, je vais utiliser tout de même des données secondaires pour toutes les variables déjà disponibles.