Evaluation d’un médicament par la Commission de Transparence (CT)
Lorsqu’elle évalue un médicament, la CT doit répondre à plusieurs questions comme : SMR et ASMR
- Le médicament doit-il être pris en charge par la solidarité nationale et à quel taux de remboursement ? Il s’agit donc de quantifier le Service Médical Rendu (SMR)
- Quelle est la valeur ajoutée médicale de ce médicament par rapport à l’existant ? C’est-à-dire l’ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
- Quels sont les comparateurs et la place du nouveau médicament dans la stratégie thérapeutique ?
- Quel est l’effectif de la population concernée ?
- Quel est l’impact de ce médicament pour la Santé Publique ?
La CT donne un avis et le ministère de la Santé décide.
Les déterminants du SMR
Les déterminants du SMR sont fixés par le code de la Sécurité Sociale et s’apprécient selon 5 critères : les 2 premiers critères sont les plus importants
- L’efficacité et les effets indésirables. SMR et ASMR
- La place du nouveau médicament dans la stratégie thérapeutique, notamment au regard des autres thérapies disponibles
Viennent ensuite :
- La gravité de l’affection
- Le caractère du médicament s’il est préventif, curatif ou symptomatique
- L’intérêt de Santé Publique du médicament
La CT évalue le niveau de SMR en fonction de la démonstration d’une efficacité clinique pertinente et d’un profil de tolérance acceptable avec un niveau de preuve suffisant au regard du contexte clinique (population de l’étude, critères de jugement, durée de l’étude …)
Le SMR peut-être qualifié en 3 niveaux :
- important pour obtenir un remboursement de 65%
- modéré pour un remboursement à 30%
- faible pour un remboursement à 15%
Mais certains facteurs peuvent conduire à un SMR insuffisant, c’est-à-dire qu’il n’y a pas de remboursement par la Solidarité Nationale mais cela ne veut pas dire que le médicament est inefficace car il a obtenu une AMM (Autorisation de Mise sur la Marché). SMR et ASMR
Quelques exemples de facteurs pouvant conduire à un SMR insuffisant :
- Une efficacité jugée trop faible ou mal établie par rapport à celle du comparateur
- Une étude statistiquement non significative sur le critère de jugement principal
- Une étude comparative vs un comparateur cliniquement non pertinent
- Une démonstration clinique peu robuste avec des biais méthodologiques
- Une absence de place dans la stratégie thérapeutique
- …. Et bien d’autres
1 seul de ces facteurs peut conduire à un SMR insuffisant
En conclusion, le SMR est le vecteur décisionnel du taux de remboursement
Les déterminants de l’ASMR
Pour l’ASMR au même titre que le SMR, il existe plusieurs déterminants permettant d’évaluer la valeur médicale ajoutée du médicament par rapport aux thérapies existantes.
L’appréciation de l’ASMR repose sur les éléments suivants :
- La Qualité de la démonstration: c’est-à-dire l’étude clinique a-t-elle pris en compte un comparateur, est-il cliniquement pertinent et permet-il d’apprécier les données obtenues ? Les études contrôlées randomisées en double aveugle restent le prérequis et la référence incontournable de l’évaluation de tout médicament même s’il existe quelques exceptions. La CT considère également le critère de jugement principal de l’étude qui doit être un critère cliniquement pertinent et bien sur le schéma de l’étude.
- Quantité d’effet supplémentaire et la pertinence clinique, l’importance de l’effet par rapport au comparateur et le plus souvent en termes de morbi-mortalité, qualité de vie et tolérance avec une différence statistiquement significative.
- Eu égard au besoin médical partiellement ou non couvert.
Les qualifications de l’ASMR
- L’ASMR peut être qualifiée de majeure (ASMR I), importante (ASMR II), modérée (ASMR III), mineure (ASMR IV) et inexistante (ASMR V).
- L’ASMR I correspond à un bouleversement thérapeutique qui sauve ou change la vie des patients atteints d’une maladie grave (ex Vaccins).
- Les ASMR II et III représentent une valeur ajoutée importante eu égard à la qualité de la démonstration et à la sévérité de la maladie (médicaments orphelins et en oncologie).
- L’ASMR IV mineure, valorise un progrès de faible ampleur par rapport à l’existant du fait d’une démonstration et/ou d’une quantité d’effet faible ou non optimale à ce stade de l’évaluation.
- La conclusion par la CT d’une ASMR de niveau V est souvent le fait d’une immaturité des données disponibles et donc la valeur du médicament est encore incertaine. Dans l’attente de nouvelles données, la CT réévaluera le médicament ultérieurement. L’ASMR V, c’est également un manque de valeur ajoutée vs l’existant.
L’ASMR est le déterminant majeur dans le cadre de la négociation du prix.
