A – INTRODUCTION : ETUDES CLINIQUES ET ETUDES EN VIE REELLE (30 MIN)

• Etudes cliniques et cycle de vie du médicament : études interventionnelles, études observationnelles, études post-inscription…
• La génération de données au cœur des préoccupations et des investissements des industriels du médicament. Qu’est-ce qu’un plan de génération de données ? Pourquoi ? Comment ?
• Impact des études cliniques et des RWE dans le développement du médicament

B – LE ROLE ET LA PLACE DES ETUDES EN VIE REELLE DANS L’ACCES AU MARCHE (1 HEURE)

• Le Dossier d’inscription en France : quelles études pour quels objectifs ?
• Contexte dans lequel une étude en vie réelle peut être réalisée (réglementation, préparation, robustesse)
  •  Sur initiative de l’industriel
  • Sur demande des autorités
• Pourquoi les études en vie réelle se développent-elles si vite et quel est l’intérêt des industriels
• Pourquoi les entreprises achètent-elles des données sans réussir à les exploiter ?
• Les questions à poser avant de se lancer dans une étude en vie réelle :
  • Quel(s) objectif(s) à cette étude ?
  • Quelles sont les données manquantes dans mon dossier de départ ? sur le médicament ? sur l’expérience patient ou celle du PdS
  • Comment générer ces données manquantes ?
  • Comment délivrer ces données ?

C – EN PRATIQUE : UTILISATION DES ETUDES EN VIE REELLE DANS L’ACCES AU MARCHE

D’après le guide méthodologique de la HAS « Études en vie réelle pour l’évaluation des médicaments et dispositifs médicaux »

• Comprendre les usages possibles des études en vie réelle dans un dossier de réévaluation :
  • Pour décrire les conditions d’utilisation : notions de population cible et population rejointe
  • Pour mesurer l’efficacité et les risques liés à l’utilisation du produit de santé en condition réelle d’utilisation : efficacité et pertinence de l’effet du produit
  • Pour estimer les scores d’utilité en vie réelle : collecte de données sur la qualité de vie des patients au cours d’un traitement, les sources de données (données primaires et données secondaires), les PROMs et PREMs
  • Pour mesurer la consommation de ressources : l’impact de l’écart entre la population cible et la population traitée sur la mesure et la valorisation des ressources consommées
  • Pour mesurer l’impact organisationnel du produit de santé : impacts sur l’organisation des soins, les pratiques professionnelles ou les conditions de prise en charge des malades
• Appréhender les attentes des autorités en matière d’études en vie réelle
• Comment intégrer et présenter ces données dans les dossiers d’accès au marché ?
• Identifier les bonnes pratiques d’utilisation des études en vie réelle et optimiser l’impact des données dans un dossier d’accès
• Illustration avec quelques exemples en oncologie/maladies rares

D – CHECKLIST DES POINTS CLES A VERIFIER POUR INTEGRER UNE ETUDE EN VIE REELLE A VOS DOSSIERS D’EVALUATION OU REEVALUATION

• Le protocole est-il pertinent ?
• Le type d’étude est-il en adéquation avec ce qu’on veut démontrer ?
• L’étude capitalise-t-elle sur des données préexistantes ?
• Les données collectées sont-elles robustes ?
• L’étude intègre-t-elle des auto-questionnaires patients ?
• Les données sont-elles publiées de façon transparente sur les sites dédiés ?

E – ATELIER ET CAS PRATIQUES : RWE DANS LA CONSTITUTION DES DOSSIERS D’ACCES AU MARCHE

• Cas pratiques :
  • Présentation de situations réelles se soldant soit par un échec soit par un succès :
  • Quelles bonnes pratiques ont été mises en œuvre ?
  • Quels axes d’amélioration peut-on identifie
• Chacun pourra apporter un cas pratique de son choix, pour discussion en groupe ou en sous-groupes :

• • Quelles données sont susceptibles d’être appréciées par les autorités et pourquoi ?
  • Comment les restituer pour constituer un dossier pertinent et impactant pour une évaluation favorable ?